Десять пациентов, рождённых глухими из-за мутации в гене OTOF, получили один укол. Через несколько месяцев большинство начали слышать.
В апреле 2026 года китайские учёные опубликовали результаты первой фазы клинического испытания. Все участники получили один и тот же препарат без контрольной группы. Вирус доставил рабочую копию отсутствующего гена во внутреннее ухо.
У всех пациентов слух значительно улучшился: средний порог слышимости снизился с 106 дБ до 52 дБ за шесть месяцев. У детей эффект был особенно сильным. Семилетняя девочка через четыре месяца уже нормально слышала речь.
Терапия хорошо переносилась. Главное преимущество — одна инъекция вместо пожизненных аппаратов. Пока это ранние данные, но результаты многообещающие.
Источник: Renjie Chai et al. AAV gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial. Nature Medicine (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-03773-w
Пресс-релиз ScienceDaily (3 апреля 2026).
